Spina bifida : une thérapie cellulaire prénatale innovante testée avec succès
Une équipe de recherche américaine a franchi une étape décisive dans le traitement prénatal du spina bifida en testant pour la première fois une thérapie par cellules souches in utero. Cette approche innovante, menée sur six fœtus, ouvre de nouvelles perspectives pour la médecine prénatale et illustre le potentiel de l'innovation thérapeutique.
Une approche thérapeutique inédite
Le spina bifida, particulièrement dans sa forme ouverte appelée myéloméningocèle, constitue une malformation congénitale majeure résultant d'une fermeture incomplète du tube neural. Cette pathologie entraîne des séquelles durables : paralysie des membres inférieurs, troubles locomoteurs, dysfonctionnements vésico-intestinaux. Si la chirurgie prénatale améliore déjà le pronostic, plus de la moitié des enfants traités dans l'essai MOMS ne parvenaient pas à marcher de manière autonome à 30 mois.
L'étude CuRe Trial, publiée dans The Lancet, a testé l'adjonction d'un patch de cellules souches dérivées du placenta à la chirurgie fœtale conventionnelle. Cette innovation repose sur l'hypothèse des "deux coups" : la malformation initiale de la moelle épinière, puis les agressions du liquide amniotique sur les tissus exposés durant des mois.
Résultats encourageants de l'essai clinique
Entre juin 2021 et décembre 2022, six femmes enceintes ont bénéficié de cette intervention vers 25 semaines de grossesse. La procédure consiste à effectuer la réparation chirurgicale habituelle puis à poser un biomatériau ensemencé de cellules souches placentaires sur la moelle épinière.
Selon Diana Farmer, investigatrice principale et directrice du département de chirurgie de l'UC Davis, "l'injection de cellules souches dans un fœtus en développement était une pratique totalement inédite. Nous sommes satisfaits d'annoncer un excellent profil de sécurité".
Les résultats démontrent une efficacité prometteuse : tous les nouveau-nés présentaient une réparation intacte sans complication infectieuse ni tumorale. L'hernie cérébrale était corrigée chez l'ensemble des patients, et aucun n'a nécessité de dérivation pour hydrocéphalie avant la sortie.
Perspectives d'application et développement
Cette première phase d'essai clinique s'inscrit dans une démarche de recherche médicale rigoureuse. Le suivi des patients se poursuivra jusqu'à six ans, et une phase complémentaire incluant 35 patientes est programmée. Ces étapes permettront d'évaluer la pertinence d'une généralisation de cette approche thérapeutique.
Comme l'indique Aijun Wang, co-inventeur de cette technologie, "il s'agit d'une avancée majeure vers une nouvelle forme de thérapie fœtale, qui non seulement répare, mais contribue potentiellement à la guérison et à la protection de la moelle épinière en développement".
Les spécialistes en médecine fœtale soulignent néanmoins la nécessité de poursuivre les évaluations avant d'envisager une application clinique généralisée. Cette innovation illustre cependant le potentiel de la recherche médicale publique et privée dans le développement de thérapies innovantes.
Cette avancée témoigne de la capacité d'innovation du secteur médical et de l'importance des investissements en recherche pour développer des solutions thérapeutiques de nouvelle génération.